L’innovazione sanitaria sarà uno dei megatrend dei prossimi decenni grazie ad avanzamenti straordinari nella biotecnologia, nelle applicazioni dell’IA e nella multiomica, che si apprestano a rivoluzionare le nostre idee su terapie e salute.
Rahul Bhushan di ARK Invest Europe evidenzia di seguito alcune delle novità più promettenti e le aziende che ne sono protagoniste: realtà che hanno il potenziale di ridisegnare la medicina, ma anche di creare opportunità significative per gli investitori di lungo termine.
I progressi della biotecnologia e dell’intelligenza artificiale (AI) stanno ampliando la capacità degli scienziati di scoprire nuovi bersagli terapeutici e di innovare le modalità di trattamento, aprendo la strada a interventi più precisi, efficaci e con minori effetti collaterali. Una vera rivoluzione nel campo della medicina sta prendendo forma sotto i nostri occhi, basata su tre dinamiche scientifiche concomitanti: il passaggio dai trattamenti cronici alle terapie curative; l’integrazione dell’intelligenza artificiale nella scoperta dei farmaci; i progressi rivoluzionari della multiomica per la diagnosi precoce delle malattie e la medicina personalizzata.
Dai trattamenti cronici alle terapie curative
Storicamente, l’industria farmaceutica è stata strutturata intorno alla gestione cronica delle malattie. Ora si sta delineando un cambiamento di paradigma sanitario in cui un singolo trattamento potrebbe curare una malattia ed eliminare la necessità di cure continue. Le terapie curative come Casgevy di CRISPR Therapeutics (CRSP), attualmente approvate nel Regno Unito, in Europa e negli Stati Uniti, sono in grado di trattare le malattie del sangue come la falcemia e la beta talassemia con un unico trattamento, potenzialmente curando completamente la patologia.
Il Regno Unito e gli Stati Uniti hanno sottoscritto Casgevy al prezzo di 2,2 milioni di dollari per paziente, ad esempio: sebbene apparentemente sia un costo esorbitante, rappresenta in realtà un significativo risparmio per i sistemi sanitari, in quanto evita trattamenti a vita e le relative spese mediche. In malattie come l’anemia falciforme, dove solo il 10% delle spese sono legate ai farmaci e il restante 90% grava sul sistema sanitario, una terapia curativa sposta l’intera dinamica dei costi.
Questo nuovo modello si differenzia profondamente dalla commercializzazione tradizionale dei farmaci, in quanto assorbe la popolazione di pazienti prima dei limiti di brevetto e di esclusività, rendendo i farmaci first-in-class sempre più preziosi. Con il progredire di CRISPR e di altre tecnologie di editing genico, ci aspettiamo di assistere a scoperte simili in malattie con popolazioni di pazienti più ampie, come le patologie cardiovascolari e il diabete. La nostra ricerca suggerisce che Intellia Therapeutics (NTLA) è la più vicina a raggiungere la prima approvazione di editing genetico in vivo per la sua terapia contro l’angioedema ereditario, probabilmente nel 2026.
Per capire la portata di queste innovazioni, basti pensare che i costi di gestione delle malattie croniche rappresentano il 90% dei 3.800 miliardi di dollari spesi annualmente per l’assistenza sanitaria negli Stati Uniti, e che le cure basate su CRISPR, nonostante gli elevati costi iniziali, possono ridurre del 75% i costi totali di trattamento per alcune malattie. Entro il 2030, la nostra ricerca suggerisce che i progressi della CRISPR e di altre tecnologie di editing genico potrebbero spingere il mercato della terapia genica a superare i 13 miliardi di dollari entro il 2030.
L’integrazione dell’intelligenza artificiale nella scoperta dei farmaci
L’integrazione dell’IA nella scoperta dei farmaci sta ridisegnando il panorama farmaceutico. Aziende come Recursion Pharmaceuticals (RXRX) e Absci (ABSI) sono in prima linea in questa trasformazione, utilizzando l’IA per automatizzare e accelerare l’identificazione e lo sviluppo di nuovi farmaci.
Recursion ha ridotto i costi e i tempi di sviluppo dei farmaci sfruttando l’intelligenza artificiale per eseguire milioni di esperimenti simultaneamente, un approccio che accelera il processo di scoperta e riduce il rischio di fallimento consentendo ai ricercatori di concentrarsi sui candidati più promettenti fin dalle prime fasi. La recente fusione di Recursion con Exscientia, leader nella chimica guidata dall’IA, aumenta ulteriormente la capacità di Recursion di portare sul mercato farmaci di prima qualità e di prima scelta in modo più rapido e meno costoso. Le piattaforme per la scoperta di farmaci basate sull’intelligenza artificiale come Recursion potrebbero ridurre i costi di sviluppo dei farmaci da 2,6 miliardi di dollari ad appena 1 miliardo di dollari.
Un altro grande esempio di integrazione tra AI e scoperta di farmaci è l’approccio “zero-shot” di Absci allo sviluppo di anticorpi. Prevedendo il design migliore per un nuovo anticorpo senza dover ricorrere a lunghe fasi di “trial and error”, Absci è in grado di abbreviare i tempi di sviluppo dei farmaci e di ridurre i costi in modo significativo, migliorando i risultati per i pazienti grazie all’immissione sul mercato di trattamenti efficaci in tempi più brevi e avvantaggiando gli investitori grazie a ritorni più rapidi sugli investimenti.
L’AI ha il potenziale per ridurre del 50% i tempi di scoperta dei farmaci, portando sul mercato nuove terapie in 5-7 anni invece dei tradizionali 10-15 anni, e la ricerca di ARK suggerisce che la rapida adozione potrebbe stimolare il mercato della scoperta di farmaci abilitati dall’intelligenza artificiale a crescere da 600 milioni di dollari nel 2021 a 3,9 miliardi di dollari entro il 2027.
La multiomica e il futuro della diagnosi e del trattamento del cancro
La multiomica integra diverse fonti di dati biologici dalla genomica (lo studio dei geni), la proteomica (lo studio delle proteine) e la metabolomica (lo studio dei metaboliti). L’integrazione di dati provenienti da fonti così diverse può trasformare il panorama della diagnosi e del trattamento del cancro e far progredire la nostra comprensione di varie altre malattie.
Le biopsie liquide, che prelevano campioni di sangue o di fluidi corporei per verificare la presenza di segni di malattia, senza dover ricorrere a procedure invasive o a interventi chirurgici, stanno integrando i tradizionali metodi di monitoraggio del cancro che si basano sulla diagnostica per immagini. I nuovi metodi consentono di individuare più precocemente e con maggiore precisione la malattia minima residua (MRD – Minimal Residual Disease), ovvero quelle patologie dell’organismo che permangono dopo il trattamento.
Aziende come Natera (NTRA) e Guardant Health (GH) sono all’avanguardia in questo settore con test non invasivi in grado di rilevare la recidiva del cancro prima che si manifesti clinicamente. Il test Signatera di Natera, ad esempio, detiene già una quota di mercato del 70% nello spazio MRD ed è in grado di identificare le cellule tumorali residue molto prima che siano visibili in una scansione. Analogamente, i test di biopsia liquida di Guardant vengono utilizzati per monitorare i tumori esistenti e come strumenti di screening primario per il cancro del colon-retto, offrendo un’alternativa meno invasiva ai metodi tradizionali.
Queste tecnologie hanno profonde implicazioni. Spostando la diagnosi del cancro da un approccio reattivo a uno proattivo e predittivo, gli operatori sanitari possono migliorare drasticamente i tassi di sopravvivenza, riducendo al contempo gli oneri finanziari complessivi dei sistemi sanitari. La nostra ricerca suggerisce che l’adozione diffusa di questi strumenti diagnostici innovativi potrebbe far crescere il mercato dei soli test MRD dagli attuali 10 miliardi di dollari a 120 miliardi nel prossimo ciclo economico.
Oltre alla differenza che sta facendo per la diagnosi precoce, anche l’intelligenza artificiale sta migliorando la diagnostica. Tempus AI (TEM), ad esempio, sta rivoluzionando la medicina personalizzata grazie alla sua piattaforma di dati multimodali, che integra dati genomici, clinici e di imaging per fornire una visione completa della cura del paziente. Sfruttando il suo vasto set di dati – 50 volte più grande del precedente set di dati oncologici – Tempus AI consente diagnosi più accurate, decisioni terapeutiche migliori e risultati migliori per i pazienti.
Infine, la nostra ricerca evidenzia il potenziale di quelle aziende che si posizioneranno strategicamente come fornitori della rivoluzione multiomica. Twist Bioscience (TWST), ad esempio, è specializzata nella produzione di prodotti a base di DNA, fondamentali per applicazioni come la biopsia liquida e i test MRD; i suoi prodotti sono già utilizzati in oltre il 65% dei test di biopsia liquida condotti a livello globale. La sua tecnologia supporta anche altre aree della ricerca genomica, tra cui lo screening degli anticorpi e l’editing genico, rendendola un attore indispensabile nel settore biotecnologico.
Conclusioni
In conclusione, le innovazioni tecnologiche stanno facendo della diagnosi precoce e della medicina di precisione il nuovo standard di cura. Ma le società che guidano la corsa in questi campi sono relativamente assenti dai benchmark degli investimenti nel settore sanitario; di conseguenza, non sono ben rappresentate in molti portafogli di investitori. Wall Street non ha ancora digerito quanto sia cambiato il mondo della sanità e i modelli economici ad esso associati. Essere i primi della classe oggi ha un valore incredibile, e crediamo che la maggior parte degli analisti del settore non abbia ancora capito a che punto siamo in questa rivoluzione.